近日，中科院合肥研究院健康所劉青松藥學(xué)團隊在急性髓性白血病藥物研發(fā)方面取得新進展。研究團隊發(fā)現(xiàn)了一種新型熱休克蛋白HSP70抑制劑QL47，它可以有效地抑制急性髓系白血病細胞增殖。
急性髓系白血病是一種骨髓造血干細胞的惡性增殖導(dǎo)致的血液系統(tǒng)腫瘤,發(fā)病快而且難以治愈,5年生存率小于33%。在急性髓性白血病中，大約四分之一的患者攜帶FLT3基因突變,這個突變會導(dǎo)致蛋白過度活化,進而導(dǎo)致白血病細胞的異常增殖。目前在臨床上使用針對這個蛋白的藥物能夠起到較好的治療療效，但是長期使用后會產(chǎn)生耐藥。因此，針對FLT3-ITD突變的急性髓性白血病開發(fā)新型的治療策略具有重要的臨床意義。
此前，劉青松藥物學(xué)團隊一直致力于開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的抗腫瘤藥物,其中，自主研發(fā)的針對急性髓系白血病創(chuàng)新靶向藥物HYML-122正在進行臨床二期試驗。研究人員在工作中發(fā)現(xiàn)了一個靶向熱休克蛋白HSP70的化合物QL47,它可以抑制白血病細胞擴增，并且可以解決耐藥問題。實驗發(fā)現(xiàn)，利用這種方法能夠有效抑制癌癥細胞的增殖,并且顯著延長動物的生存時間。這些結(jié)果表明這個新的靶點HSP70是針對這一類型白血病的潛在的治療手段。但是，由于這個化合物成藥性不足,有一定的毒性。目前，研究人員正在針對這個化合物進行結(jié)構(gòu)的優(yōu)化?！拔覀冋谧鲆恍y試和優(yōu)化，希望在不久的將來，能給癌癥患者提供一個安全高效的抗腫瘤藥物?！眲⑶嗨伤帉W(xué)團隊成員胡晨說。